[ad_1]

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) لوماسیران را تصویب کرده است (Oxlumo ، تزریق زیر جلدی Alnylam Pharmaceuticals) برای درمان کودکان و بزرگسالان با هایپراکسالوریای اولیه نوع 1 (PH1) ، یک بیماری ژنتیکی فوق العاده نادر که باعث ایجاد سنگ های مکرر کلیه و از بین رفتن عملکرد کلیه می شود.

“تأیید Oxlumo یک پیروزی بزرگ برای مشارکت جامعه در مقابله با یک بیماری نادر است. این نتیجه سهم بیماران ، پزشکان ، کارشناسان و حامیان مالی در یک جلسه توسعه داروی بیمار محور و سایر تلاش های مشترک است.” q ، مدیر گروه قلب و نفرولوژی ، مرکز ارزیابی و تحقیقات دارویی FDA ، در یک خبر منتشر کرد.

PH1 شایع ترین و شدیدترین نوع هایپراکسالوریای اولیه (PH) است. PH1 تقریباً 1 تا 3 نفر در هر میلیون نفر در آمریکای شمالی و اروپا را تحت تأثیر قرار می دهد و تقریباً 80٪ موارد PH را تشکیل می دهد.

PH1 با تولید بیش از حد اگزالات مشخص می شود ، که منجر به رسوب کریستالهای اگزالات کلسیم در کلیه ها و مجاری ادراری می شود و می تواند منجر به تشکیل سنگهای دردناک و مکرر کلیه ، نفروکلسینوز ، پیشرفت به نارسایی کلیه و اختلال عملکرد سیستمیک شود. Lumasiran یک درمان سرکوب ژن است که تولید اگزالات را کاهش می دهد.

مطالعات در افراد بالای 6 سال

این دارو در دو مطالعه در بیماران مبتلا به PH1 آزمایش شد. یک مطالعه 39 بیمار بالای 6 سال را درگیر کرد. 26 نفر ماهانه تزریق lumasiran و به دنبال آن دوز نگهدارنده هر 3 ماه و 13 نفر تزریق دارونما دریافت کردند. نقطه پایانی اولیه مقدار اگزالات در ادرار طی 24 ساعت است.

در بیماران گروه lumasiran میانگین اگزالات ادرار 65٪ ، در مقایسه با 12٪ کاهش در گروه دارونما. در 6 ماهگی ، 52٪ از بیماران تحت درمان با لومازانی به میزان طبیعی اگزالات ادرار 24 ساعته در مقایسه با هیچ یک از بیماران دارونما رسیده بودند.

مطالعه دیگر دارای برچسب باز بود و شامل 16 بیمار زیر 6 سال بود که همگی آنها را لوماسایزاسیون کردند. درمان منجر به کاهش 71 درصدی اگزالات ادرار در مدت 6 ماه شد.

شایعترین عوارض جانبی با لوماسیران شامل واکنش در محل تزریق و درد شکم است.

Lumasiran برای PH1 دارای موفقیت درمانی ، وضعیت داروی یتیم و اولویت برای بررسی بود.

سازنده انتظار دارد تا پایان سال Oxlumo برای تحویل به ارائه دهندگان خدمات بهداشتی در ایالات متحده در دسترس باشد.

ارائه دهندگان خدمات بهداشتی می توانند با مراجعه به سایت www.AlnylamAssist.com و پر کردن و ارسال فرم اولیه ، روند کار را شروع کنند.

Medscape را در فیس بوک دنبال کنید ، توییتر، اینستاگرام و یوتیوب.



[ad_2]

منبع: ketabche-online.ir