[ad_1]

هفته اخیر چاقی® در یک نشست تعاملی در سال 2020 ، محققان در مورد عامل تحقیق ستملانوتید بحث کردند و توانایی درمان دو بیماری نادر ژنتیکی را دارند که باعث گرسنگی سیری ناپذیر (هایپرفاژی) می شوند.

Setmelanotide ، آگونیست گیرنده ملانوكورتین -4 (MC4R) ، توسط Rhythm Pharmaceuticals در حال ساخت است تا بیماران مبتلا به كمبود پروپیومیلانوكورتین (POMC) یا گیرنده لپتین (LEPR) را كه بلافاصله پس از تولد دچار چاقی شدید مداوم می شوند ، درمان كند.

در این نشست مجازی ، گریگوری گوردون ، دکترای تخصصی ، معاون رئیس کلینیک داروسازی ریتم ، اطلاعات مربوط به فرمولاسیون سل متانوتید را هفته ای یک بار در افراد چاق گزارش داد که نشان می دهد با فرمول یک بار در روز قابل مقایسه است ، در افراد مبتلا به این اشکال ژنتیکی بسیار نادر چاقی آزمایش شده است.

گوردون گفت ، اما کاهش وزن در افراد چاق “در مقایسه با داده هایی که ما به طور جداگانه در بیماران مبتلا به چاقی ژنتیکی نادر و مرتبط با مسیر مختل MC4R گزارش کردیم ، کمتر است.”

وی تأکید کرد ، بنابراین بازار این دارو بیماران مبتلا به بیماری های ژنتیکی هستند که دارو بیش از 3 سال برای آنها آزمایش شده است.

وی گفت: “این آخرین داده ها نشان می دهد که بررسی بیشتر واژه ها هفته ای یک بار در افراد مبتلا به اختلالات ژنتیکی نادر چاقی مورد نیاز است.

در همین حال ، دکتر کارین کلمنت از بیمارستان Pitie-Salpetriere در پاریس ، فرانسه ، که نویسنده اصلی دو مطالعه فاز 3 در مورد استملانوتید در افراد مبتلا به اشکال ژنتیکی بسیار نادر چاقی است ، در یک جلسه دو پوستر دیگر را اعلام کرد که اطلاعات مربوط به بزرگنمایی ها را نشان می دهد. از آزمایشات اولیه

“هیچ نگرانی ایمنی جدیدی در رابطه با دارو وجود نداشت ، زیرا استفاده از دارو پس از بیش از یک سال تمدید شد” ، و این توجیهی برای استفاده طولانی مدت از استملانوتید در این جمعیت است. “

این شرکت هر روز منتظر تصمیم اداره غذا و داروی ایالات متحده در مورد تصویب ستملانوتید برای چاقی ناشی از این اختلالات ژنتیکی است که در ماه مه اولویت بررسی شد.

بزرگترین مطالعات تاکنون آزمایش ژنتیک برای بیمارانی که می توانند سود ببرند؟

نتایج بهترین خطوط از دو مطالعه فاز 3 اصلی ، که برای اولین بار در سال گذشته ارائه شد ، نیز اخیراً در منتشر شده است دیابت لانست و غدد درون ریز از کلمنت و همکارانش

دکتر پیتر کونن ، انستیتوی آزمایشگاهی غدد درون ریز کودکان ، Charité Universitätsmedizin برلین ، آلمان ، در بیانیه ای که توسط Rhythm منتشر شد ، گفت: “این بزرگترین مطالعات انجام شده در زمینه چاقی با کمبود POMC و LEPR است.”

وی گفت: “به زودی ممکن است برای اولین بار گزینه اختلال چاقی ناشی از آسیب مسیر MC4R را داشته باشیم.”

در یک مقاله همراه ، دکتر Donna H. Ryan حدس زد که تصویب داروی م forثر برای بیمارانی که نقایص ژنتیکی اثبات شده در مسیر لپتین-ملانوکورتین دارند “می تواند پزشکان را وادار کند آزمایش ژنتیکی را برای بیمارانی که سابقه چاقی شدید زودرس دارند افزایش دهند.” “

در ایالات متحده ، حدود 100 تا 500 بیمار با کمبود POMC چاق هستند و 500 تا 2000 بیمار با کمبود LEPR چاق هستند ، تخمین می زند ریتم.

رایان نوشت: “اگرچه نادر است ، اما این شرایط چالش های بزرگی را برای ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی ، والدین و بیماران به وجود می آورد.”

رایان ، استاد مرکز پزشکی پزشکی پزشکی ، گفت: “بنابراین ، اثرات استملانوتید در کلینیک چاقی احتمالاً به معنای تجدید ارزیابی پایه بیولوژیکی چاقی و افزایش غربالگری ژنتیکی برای شناسایی زیرمجموعه بیمارانی است که ممکن است از این دارو بهره مند شوند.” تحقیق در پنینگتون در باتون روژ ، لوئیزیانا.

“امیدوار کننده ترین” برای POMC ، “ارزش امتحان کردن” برای نقص LEPR

مطالعات دو فاز 3 یک بازوی منتشر شده در دیابت لانست و غدد درون ریز 10 شرکت کننده با کمبود POMC و 11 بیمار با کمبود LEPR وارد مطالعه شدند.

شرکت کنندگان بزرگسالان 18 سال به بالا و کودکان 6 سال به بالا در 10 بیمارستان در کانادا ، ایالات متحده ، اروپا و انگلستان بودند که روزانه تزریق زیر جلدی استملانوتید دریافت می کردند.

هشت نفر از 10 شرکت کننده در مطالعه POMC (80٪) حداقل 10٪ کاهش وزن در حدود 1 سال داشتند (نقطه نهایی اصلی اثر). این 10 بیمار به طور متوسط ​​26٪ از وزن اولیه بدن خود را از دست دادند.

رایان گفت: “این نتیجه عالی است و در محدوده نتایج جراحی چاقی است.” “علاوه بر این ، باید در این زمینه تفسیر شود که میانگین کاهش وزن داروهای چاقی موجود در حال حاضر 5٪ -7٪ است.”

وی خاطرنشان کرد ، پاسخ برای 11 شرکت کننده کمبود LEPR بی ثبات تر است. چهار نفر در هفته دوازدهم نتوانستند 5٪ کاهش وزن لازم داشته باشند و فقط پنج نفر (45٪) تقریباً در 1 سال نتیجه اصلی 10٪ یا بیشتر کاهش وزن را کسب کردند.

“هنوز هم ، هر پنج شرکت کننده 15٪ یا بیشتر کاهش وزن داشتند و دو نفر 20٪ یا بیشتر کاهش وزن داشتند.”

برای شرکت کنندگان با این دو نقص ژنتیکی ، “تحمل و ایمنی قابل قبول به نظر می رسد”. رایان گفت: رایج ترین عوارض جانبی واکنش های محل تزریق ، هایپرپیگمانتاسیون ، حالت تهوع و استفراغ است.

وی نوشت: “در مجموع ، استملانوتید برای بیماران مبتلا به كمبود POMC امیدواركننده تر است.”

“نتایج به نظر نمی رسد برای همه بیماران مبتلا به کمبود LEPR چندان دلگرم کننده باشد ، اما تجویز آزمایش سل متلوتین هنوز هم یک روش مناسب در غیاب درمان های جایگزین برای این بیماری شدید است.”

رایان گفت که او از Real Appeal ، Boehringer Ingelheim ، Epitommee ، Novo Nordisk ، Bausch Health ، Janssen ، Redesign Health و Sanofi هزینه شخصی و پشتیبانی غیر مالی دریافت کرده است. هزینه های شخصی از Alyvant و Pfizer. و حقوق صاحبان سهام به جای جبران پولی برای خدمات Gila Therapeutics ، Xeno Biosciences ، Scientific Intake و Phenomix.

برای دریافت اطلاعات بیشتر در مورد دیابت و غدد درون ریز ، ما را دنبال کنید توییتر و فیس بوک



[ad_2]

منبع: ketabche-online.ir